Pharmakologischer Chaperon

Ein pharmakologischer Chaperon oder Pharmacoperon ist ein Medikament, das als Protein-Chaperon wirkt. Das bedeutet, es enthält kleine Moleküle, die in Zellen eindringen und als molekulares Gerüst dienen, um falsch gefaltete Mutantenproteine dazu zu bringen, sich korrekt zu falten und innerhalb der Zelle richtig transportiert zu werden.