Chaperon pharmacologique

Un chaperon pharmacologique ou une farmacopérone est un médicament qui agit comme une molécule chaperonne pour les protéines. Autrement dit, il contient de petites molécules qui pénètrent dans les cellules et servent d'échafaudage moléculaire afin de provoquer le repliement correct des protéines mutantes mal repliées et leur acheminement approprié à l'intérieur de la cellule.