Alglucosidase Alpha

Alglucosidase Alpha, unter dem Markennamen Myozyme und anderen vertrieben, ist eine Enzymersatztherapie (ERT) für die Behandlung der Pompe-Krankheit, einer seltene Lysosomalerkrankung (LSD). Chemisch handelt es sich um ein Analogon des Enzyms, das bei Patienten mit Pompe-Krankheit fehlt – der Glucosidase Alpha. Es ist der erste Medikament zur Behandlung dieser Krankheit.