Strimvelis

Eine autologe CD34+-reiche Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralem Vektor transduziert wurden, der den menschlichen ADA-cDNA-Gensequenz kodiert und unter dem Markennamen Strimvelis vertrieben wird, wird zur Behandlung schwerer kombinierter Immundefiziten bei adenosin-deaminasen-Mangel (ADA-SCID) eingesetzt.