Strimvelis

Une fraction cellulaire CD34+ autologue contenant des cellules CD34+ transduites par un vecteur rétroviral codant pour le séquence cDNA du gène humain ADA, commercialisée sous le nom de Strimvelis, est utilisée pour traiter l'immunodéficience combinée sévère due à la déficience de l'adénosine déaminase (ADA-SCID).