斯特里梅里斯

一种自体CD34+富集细胞群，含有通过逆转录病毒载体转导并编码人类ADA cDNA序列的CD34+细胞，以Strimvelis为商品名销售，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏引起的严重联合免疫缺陷病（ADA-SCID）。