ميديكار

ميديكار هي علاج استبدال إنزيمات موجه جيني يتم دراسته لاستخدامه في مرضى فشل القلب الشديد. تم تصميمها لزيادة مستوى SERCA2a، وهي ATPазة الكالسيوم (Ca2+) الموجودة في غشاء غرفة الساركوبلاسم الرسغية (SR). يتم نقل جين SERCA2a إلى القلب عبر مركب فيروي غير قابل للعدوى بنوع الفيروسات الريتينوسية. باستخدام محفز الجين الألف-ميوزين الثقيل في خلايا العضلات القلبية، المعروفة أيضًا بالخلايا البطانية القلبية، يتمكن ميديكار من توجيه التعبير الجيني فقط إلى عضلات القلب. يتم اختبار ميديكار في دراسة فاز 2 حيث تم مقارنته مع المحلول الوهمي في 39 مريضاً يعانون من فشل قلبي متقدم. حتى الآن، أظهر المرضى الذين تلقوا ميديكار انخفاضاً بنسبة 52% في خطر تدهور فشل القلب مقارنة بالمريضين الذين تلقوا المحلول الوهمي.