Mydicar

Mydicar ist eine genetisch zielgerichtete Enzymersatztherapie, die für den Einsatz bei Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz untersucht wird. Sie wurde entwickelt, um das Niveau von SERCA2a zu erhöhen, einer Sarkoplasmaendoplasmaretiкуларного кальция (Ca2+)-ATPase, которая найдена в мембране саркопласматического ретикулума. ДНК гена SERCA2a доставляется в сердце с помощью вирусного вектора аденовируса без инфекционной способности. Используя промотор гена α-миозина тяжелого цитоплазматического белка в кардиомиоцитах, Mydicar способен направлять выражение гена только к мышцам сердца. Mydicar испытывается в фазе 2 исследования, где он сравнивался с плацебо у 39 пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью. В настоящее время пациенты, получавшие Mydicar, показали снижение риска прогрессирования сердечной недостаточности на 52% по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.