Mydicar

Mydicar est une thérapie d'enzyme ciblée génétiquement qui est étudiée pour son utilisation chez les patients souffrant d'une insuffisance cardiaque sévère. Elle a été conçue pour augmenter le niveau de SERCA2a, une ATPase du calcium (Ca2+) du reticulum endoplasmique sarcoplasmaire (SR) trouvée dans la membrane du reticulum endoplasmique sarcoplasmaire. Le gène SERCA2a est livré au cœur via un vecteur viral basé sur un adénovirus non infectieux. En utilisant le promoteur du gène de l'alpha-myosine lourde dans les cellules musculaires cardiaques, également appelées cardiomyocytes, Mydicar est capable de diriger l'expression génique uniquement vers la musculation cardiaque. Mydicar est testé dans une étude phase 2, où il a été comparé à un placebo chez 39 patients atteints d'une insuffisance cardiaque avancée. Jusqu'à présent, les patients traités par Mydicar ont montré une réduction de 52 % du risque d'aggravation de l'insuffisance cardiaque en comparaison avec ceux traités par placebo.