Мидикар

Mydicar является генетически целевой заместительной терапией ферментов, которая изучается для использования в пациентах с тяжелой сердечной недостаточностью. Она разработана для повышения уровня SERCA2a, саркоплазматического эндоплазмического ретикулума кальция (Ca2+)-АТФазы, которая найдена в мембране саркоплазматического эндоплазмического ретикулума. ДНК гена SERCA2a доставляется в сердце с помощью вирусного вектора аденовируса без инфекционной способности. Используя промотор гена α-миозина тяжелого цитоплазматического белка в кардиомиоцитах, Mydicar способен направлять выражение гена только к мышцам сердца. Mydicar испытывается в фазе 2 исследования, где он сравнивался с плацебо у 39 пациентов с тяжелой сердечной недостаточностью. В настоящее время пациенты, получавшие Mydicar, показали снижение риска прогрессирования сердечной недостаточности на 52% по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.