Mydicar

Mydicar 是一种基因靶向酶替代疗法，目前正在研究用于治疗严重心力衰竭的患者。它被设计用来提高 SERCA2a 的水平，这是一种存在于肌浆网膜上的钙（Ca2+）ATPase，发现于肌浆网中。SERCA2a 基因通过无感染性的腺病毒载体递送至心脏。利用在心肌细胞中的 α-肌球蛋白重链基因启动子，Mydicar 能够仅将基因表达引导到心肌。Mydicar 正在接受一项二期研究的测试，在该研究中它与安慰剂进行了比较，受试者为 39 名晚期心力衰竭患者。迄今为止，接受 Mydicar 治疗的患者的心力衰竭恶化风险降低了 52%，而接受安慰剂治疗的患者的这一风险没有降低。