Mydicar

Mydicar es un tratamiento de reemplazo enzimático dirigido genéticamente que se está estudiando para su uso en pacientes con insuficiencia cardíaca severa. Se ha diseñado para aumentar el nivel de SERCA2a, una ATPasa del calcio (Ca2+) del retículo endoplasmático sarcoplásmico (SR) encontrado en la membrana del retículo endoplasmático sarcoplásmico. El gen SERCA2a se entrega al corazón a través de un vector viral basado en adenovirus no infeccioso. Utilizando el promotor del gen del miocito pesado de mioglobina α en las células musculares cardíacas, también llamadas miocitos cardíacos, Mydicar es capaz de dirigir la expresión génica solo a los músculos cardíacos. Mydicar se está probando en un estudio fase 2, donde se comparó con un placebo en 39 pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada. Hasta ahora, los pacientes tratados con Mydicar han mostrado una reducción del 52% en el riesgo de agravamiento de la insuficiencia cardíaca en comparación con los pacientes tratados con placebo.