terapia de reducción del sustrato
Conventional medicine
La terapia de reducción del sustrato ofrece un enfoque para el tratamiento de ciertas enfermedades metabólicas, especialmente las enfermedades de almacenamiento de glicogeno y los trastornos de almacenamiento lisosómico. En una enfermedad de almacenamiento, un fallo crítico en un camino metabólico impide la descomposición y eliminación de algunas moléculas grandes en la célula. Si el descomposición residual a través de otros caminos es insuficiente para prevenir el acumulado perjudicial, la molécula se acumulará en la célula e interrumpirá eventualmente los procesos biológicos normales. Ejemplos de trastornos lisosómicos incluyen la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Tay–Sachs, la enfermedad de Sandhoff y el síndrome de Sanfilippo.