सब्स्ट्रेट रeduction इरादा

सब्स्ट्रेट रिडक्शन थेरापी कुछ मेटाबोलिक रोगों, विशेष रूप से ग्लाइकोजन निर्जुटित होने वाले रोग और लिसोसोमल निर्जुटित होने वाले रोगों का इलाज करने की एक प्रवेशदायी दृष्टिकोण प्रदान करती है। एक निर्जुटित रोग में, एक मेटाबोलिक पथ में एक कौशल्यात्मक विफलता उपस्थित होती है जो कुछ बड़े अणुओं की विभाजन और समाधान को रोकती है। यदि दूसरे पथों में शेष विभाजन का कम अवशेष खराब निर्जुटित होने की संभावना को रोकने में पर्याप्त नहीं है, तो अणु शेष रहता है और अंततः आमतौर पर सामान्य जीवन के प्रक्रियाओं को दबाता है। लिसोसोमल निर्जुटित होने वाले रोगों के उदाहरण गैचर्स रोग, टेय-सैक्स रोग, संडहोफ रोग और सनफिलिप्पो सिंड्रोम हैं।