терапия снижения субстрата
Официальная медицина
Терапия уменьшения субстрата предлагает подход к лечению определенных метаболических расстройств, особенно заболеваний накопления гликогена и лизосомальных расстройств. В расстройстве накопления в метаболическом пути возникает критическая ошибка, что препятствует разложению и выведению некоторых крупных молекул в клетке. Если остаточное разложение через другие пути недостаточно для предотвращения вредного накопления, молекула накапливается в клетке и со временем нарушает нормальные биологические процессы. Примеры лизосомальных расстройств включают болезнь Гаucher, болезнь Tay–Sachs, болезнь Sandhoff и синдром Sanfilippo.