底物减少疗法

减少底物疗法为某些代谢障碍的治疗提供了一种方法，特别是糖原贮积病和溶酶体贮积病。在贮积障碍中，代谢途径中的关键失败阻止了细胞对一些大分子进行分解和处理。如果通过其他途径残留的分解不足以防止有害积累，则该分子会在细胞内累积并最终干扰正常的生物过程。溶酶体贮积病的例子包括戈谢病、塔-沙基病、桑德霍夫病和桑菲利波综合征。